El glioma difuso de la línea media (DMG) es uno de los tumores cerebrales pediátricos más agresivos, con una incidencia de aproximadamente 300 casos al año en Europa y una tasa de supervivencia extremadamente baja. Actualmente, no existe un tratamiento curativo, y la radioterapia sigue siendo la única opción que proporciona una mejora temporal de los síntomas.
Conscientes de la urgencia de encontrar una solución, un equipo de investigadores del Pediatric Cancer Center Barcelona (Hospital Sant Joan de Déu) y el Centro de Regulación Genómica (CRG) de Barcelona, liderados por el Dr. Jaume Mora y el Dr. Luciano Di Croce, ha desarrollado un proyecto innovador para identificar nuevas estrategias terapéuticas basadas en la epigenética del DMG.
A diferencia de otros tumores cerebrales, el glioma difuso de la línea media no puede ser operado debido a su ubicación en el tronco encefálico y su capacidad de infiltración en el tejido sano. Recientes investigaciones han identificado que una mutación en la histona H3 juega un papel clave en su desarrollo, convirtiéndolo en un tipo de cáncer único que requiere enfoques terapéuticos específicos.
📌 Puntos clave del estudio:
✅ Analizar cómo la mutación en la histona H3 altera el crecimiento del tumor.
✅ Identificar vulnerabilidades epigenéticas que puedan convertirse en dianas terapéuticas.
✅ Desarrollar nuevos tratamientos dirigidos que ataquen específicamente las células cancerosas sin afectar al tejido sano.
Para ello, el equipo de investigación utilizará modelos preclínicos avanzados, incluyendo organoides cerebrales y modelos animales PDX, con el objetivo de validar nuevas estrategias terapéuticas antes de su aplicación en ensayos clínicos.
Los investigadores han logrado avances significativos en la comprensión del comportamiento biológico del DMG:
🔬 Identificación de genes clave:
Se ha identificado una docena de genes esenciales para la progresión del DMG. Estos genes están directamente relacionados con el crecimiento y la resistencia del tumor, lo que los convierte en objetivos potenciales para el desarrollo de nuevos tratamientos.
💊 Pruebas con compuestos terapéuticos:
Algunos compuestos han demostrado inhibir la proliferación de células DMG en modelos preclínicos. Sin embargo, un desafío importante sigue siendo la barrera hematoencefálica (BHE), que dificulta la llegada de los fármacos al cerebro.
Para superar este obstáculo, el estudio propone dos estrategias principales:
✅ Reutilización de fármacos ya aprobados con modificaciones que permitan su penetración en el cerebro.
✅ Desarrollo de nuevos inhibidores dirigidos a las alteraciones epigenéticas del DMG.
El éxito de este estudio se debe a la colaboración entre distintas instituciones y al uso de tecnologías de vanguardia como:
📌 Técnicas de edición genética CRISPR/Cas9 para estudiar cómo ciertos genes afectan la progresión del DMG.
📌 Secuenciación del proteoma y epigenoma para identificar nuevas dianas terapéuticas.
📌 Plataforma de cribado de fármacos en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB) de Barcelona, con más de 130.000 compuestos disponibles para pruebas.
Estos enfoques permiten un análisis más profundo de las características del tumor y aumentan las posibilidades de desarrollar tratamientos efectivos y personalizados para los pacientes con DMG.
Este proyecto podría marcar un antes y un después en la lucha contra el glioma difuso de la línea media, una enfermedad para la cual no ha habido avances significativos en los últimos años.
🔹 Impacto social: Mejorar la esperanza y calidad de vida de los niños afectados y sus familias.
🔹 Impacto científico: Ampliar el conocimiento sobre la biología del DMG y abrir nuevas líneas de investigación.
🔹 Impacto económico: Reducir los costos asociados al tratamiento de esta enfermedad y atraer financiación para futuras investigaciones.
El estudio se ejecutará en un periodo de 12 meses, con un presupuesto total de 184.000 €, cubriendo costos de personal, reactivos, desarrollo de modelos preclínicos y validación de fármacos.
El glioma difuso de la línea media sigue siendo uno de los mayores retos en oncología pediátrica. Sin embargo, gracias a estudios como este, la comunidad científica avanza en la búsqueda de soluciones terapéuticas innovadoras.
Desde la Fundación Martín Álvarez Muelas, apoyamos y difundimos este tipo de investigaciones para dar voz a las familias afectadas y contribuir al avance de la ciencia en el cáncer infantil.
📄 Si deseas conocer más detalles sobre este estudio, puedes visualizar el informe completo aquí:
💙 Porque juntos, podemos transformar la esperanza en una cura.
