Proyecto con el CNIO · Medicina de precisión para DIPG

Hacia una medicina de precisión para el DIPG

La Fundación Martín Álvarez Muelas y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) se alían para validar un nuevo marco de clasificación funcional del DIPG que ayude a mejorar el diagnóstico y a identificar nuevas oportunidades terapéuticas para los niños afectados.

Donación

4.200 € donados de 125.000 € 3%

Financiación necesaria para esta primera fase de 18 meses: 125.000 euros. Donado hasta la fecha: 4.200 euros.

El desafío

El DIPG no es una única enfermedad

El glioma difuso intrínseco de tronco (DIPG) sigue siendo uno de los cánceres infantiles más devastadores. Pese a los avances en la comprensión de sus alteraciones genéticas, las opciones terapéuticas continúan siendo muy limitadas y la supervivencia apenas ha mejorado en las últimas décadas.

Tumores que parecen similares según las clasificaciones actuales pueden responder de forma muy distinta a los tratamientos, lo que dificulta saber qué terapia puede beneficiar más a cada paciente.

El descubrimiento

Dos grandes grupos de respuesta terapéutica

El equipo del CNIO ha evaluado cientos de fármacos antitumorales en una de las mayores colecciones del mundo de modelos derivados de pacientes con DIPG y otros gliomas pediátricos de alto grado.

Integrando estos resultados con análisis computacionales, transcriptómicos y proteómicos, han identificado dos grandes grupos terapéuticos que van más allá de las clasificaciones moleculares actuales y abren la puerta a tratamientos potencialmente más eficaces para determinados grupos de pacientes.

Objetivos del proyecto

Objetivo 1

Validar un nuevo marco de clasificación funcional

Ampliar los resultados a una colección mayor de modelos tumorales derivados de pacientes para confirmar que los grupos de respuesta son reproducibles y clínicamente relevantes.

Objetivo 2

Identificar biomarcadores predictivos

Integrar perfiles de metilación, transcriptómica y proteómica para generar firmas moleculares capaces de predecir la sensibilidad a cada tratamiento.

Objetivo 3

Priorizar y validar oportunidades terapéuticas

Evaluar en modelos preclínicos los compuestos más prometedores, dando prioridad a fármacos ya aprobados y con perfiles de seguridad conocidos en población pediátrica.

Del descubrimiento al impacto clínico: hoja de ruta hacia la medicina de precisión para el DIPG
Presupuesto

125.000 € · 18 meses

Técnico/a de laboratorio (objetivos 1-3)70.000 €
Estudios de cribado y validación farmacológica (objetivo 1)10.000 €
Perfilado proteómico y molecular (objetivo 2)20.000 €
Estudios preclínicos (objetivo 3)25.000 €
Total125.000 €
Impacto esperado
  • Validación de un nuevo marco de clasificación funcional para el DIPG/DMG, aplicable también a otros gliomas pediátricos agresivos.
  • Biomarcadores capaces de predecir la respuesta a los tratamientos y mejorar la estratificación de los pacientes.
  • Validación preclínica de vulnerabilidades terapéuticas con potencial aplicación clínica.
  • Priorización de fármacos reutilizables con elevado potencial traslacional.
  • Un diseño más racional de futuros ensayos clínicos y tratamientos personalizados.

Documentación del proyecto

Puedes descargar la propuesta completa presentada por el CNIO a la Fundación.

Investigadores principales

Raul B. Bressan, PhD

Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO)

Investigador principal del proyecto de clasificación funcional y medicina de precisión para el DIPG.

Manuel Valiente, PhD

Grupo de Metástasis Cerebral · CNIO

Dirige el laboratorio de Metástasis Cerebral del CNIO, con una sólida trayectoria en neurooncología traslacional.